阿爾茨海默病，這種殘酷的疾病，多年來一直困擾著患者，被認為是“研發黑洞”。但隨著科學的進步，新的希望正在點亮。美國華盛頓大學醫學院最近啟動了一項橫跨六年的試驗，旨在預防阿爾茨海默病在攜帶致病基因但尚未出現癥狀的個體中發作，這項開創性的研究可能會徹底改變我們對抗這種毀滅性疾病的方式。
近些年來，阿爾茨海默病領域的治療取得了重大突破。兩類針對淀粉樣蛋白的藥物已獲得美國食品藥品監督管理局批準，用于治療阿爾茨海默病引起的輕度認知障礙或輕度癡呆患者。這些藥物的有效性為一個令人鼓舞的假設提供了有力支持：在淀粉樣蛋白斑塊形成的早期階段進行干預，或許可以阻止癥狀的出現。
華盛頓大學醫學院的神經學教授埃里克·麥克戴德認為，基于這些前瞻性的發現， тях們的假設是阻止淀粉樣蛋白病變的發展，從而阻止阿爾茨海默病的發生。
該項試驗預計將耗資超過1.3億美元，并將招募約240名參與者。這些參與者來自攜帶導致早發性阿爾茨海默病的三種關鍵基因突變的家庭。他們必須比根據家族史預期的癥狀發作年齡小11至25歲，并且沒有認知障礙的跡象。
試驗將評估一款名為remternetug的實驗性藥物的有效性。remternetug是一種單克隆抗體，靶向淀粉樣蛋白斑塊中存在的一種特定修飾。研究人員將監測該藥物對大腦中淀粉樣蛋白斑塊積累的影響，以及它對血液和腦脊液中阿爾茨海默病分子標志物的影響。
由于參與者非常年輕，研究人員預計在試驗期間不會觀察到認知功能的任何變化。然而，他們將在臨床試驗結束后繼續對參與者進行長期隨訪，以評估對認知的潛在影響。
remternetug與現有的阿爾茨海默病藥物不同，它是通過皮下注射給藥的，這比靜脈輸注更快、侵入性更小。此外，參與者每三個月注射一次remternetug或安慰劑，給藥頻率較低。這些因素共同提高了該藥物的便利性和耐受性。
更重要的是，這項研究的目標是比以往任何時候都更早地治療患者。研究人員希望該藥物能夠預防阿爾茨海默病，而不僅僅是減緩它的進展。這將標志著阿爾茨海默病治療領域的一個重大范式轉變，從疾病管理轉向疾病預防。
24歲的漢娜·理查森是這項試驗的參與者之一。她的母親和叔叔都患有阿爾茨海默病，他們一直積極參與臨床試驗。理查森希望這種藥物對她的未來“有好處”，但她明白，無論結果如何，收集這些數據對于幫助人們免受目前的痛苦都至關重要。
這項開創性的試驗引發了巨大的興奮和期待。它有可能為阿爾茨海默病的預防和治療開辟新的途徑，為數百萬受到這種疾病影響的人的生活帶來新的希望。隨著試驗的進行，我們期待著更多令人鼓舞的消息，并希望這一研究將為阿爾茨海默病的未來帶來轉折點。